Die Gentherapie, also der kontrollierte Ersatz oder die Reparatur defekter gesundheitsgefährdenden Genvarianten, ist eine der meistbeachteten Zukunftstechnologien der weltweiten Medizinforschung. Wesentlich für ihren Erfolg ist eine hohe Transduktionsrate. Das bedeutet eine möglichst große Effizienz, Körperzellen anzusprechen und wunschgemäß genetisch zu verändern.
Das „Nadelöhr“ ist dabei zumeist der Zugang zu den Zellen: Bei den therapeutisch wichtigen Blut- und Primärzellen liegen die Erfolgsquoten mit althergebrachten Techniken meist unter 30 Prozent. Experten des Instituts für Strahlenbiologie (ISB) am Helmholtz Zentrums München und der SIRION Biotech GmbH aus Martinsried entwickelten deshalb eine effiziente Technik, diese kritische Hürde zu überwinden.
Durch den Einsatz sogenannter Lentiviren und unter Zuhilfenahme neuer Substanzen (sogenannter nicht toxischer Poloxamere) konnten sie die Erfolgsrate auf über 80 Prozent anheben. Durch diese LentiBOOSTTM genannte Technik wird die Gentherapie auf ihrem Weg zur Marktzulassung signifikant befördert, so das Start-Up Unternehmen in einer aktuellen Pressemitteilung.
Auch Industrie ist interessiert
Die Wirksamkeit der Technologie, an deren Entwicklung die ISB-Wissenschaftler Dr. Nataša Anastasov, Dr. Ines Höfig und Prof. Michael J. Atkinson maßgeblich beteiligt waren, wurde bereits im Umgang mit verschiedenen Blutzellen durch akademische Institute bestätigt. Auch in der Industrie sorgt die LentiBOOSTTM-Strategie bereits für großes Interesse. US-amerikanische Aufsichtsbehörden haben kürzlich grünes Licht gegeben, um diese sogenannte „Münchener Lösung“ bei einer breit angelegten klinischen Phase-III-Studie einzusetzen.
SIRION Biotech erhielt dafür eine erste substantielle Meilensteinzahlung in siebenstelliger Höhe, von der auch das Helmholtz Zentrum München über eine von Ascenion verhandelte Verwertungsvereinbarung profitiert. Der Einsatz von Lentiviren in der Gentherapie ist für zahlreiche Ansätze der Zukunft relevant, so etwa beim Einsatz von Stamm- oder CAR-T-Zellen*.
„Wir freuen uns wirklich sehr, dass sich die Technologie so gut entwickelt und wir einen Beitrag zu neuen Therapieansätzen leisten können“, sagt Nataša Anastasov, Projektleiterin von Seiten des Helmholtz Zentrums München.
Quelle: Helmholtz Zentrum München
Weitere Informationen: * Chimeric antigen receptors (CAR) T-Zellen. Das sind Zellen des Immunsystems, die durch einen spezifischen Rezeptor auf die Bekämpfung von Krebszellen programmiert werden.
