„Die Augenheilkunde hat seit einigen Jahren bereits eine Vorreiterrolle auf dem Gebiet der Gentherapie“, sagt Dr. Moritz Lindner vom Institut für Physiologie und Pathophysiologie am Fachbereich Medizin der Philipps-Universität Marburg, einer der Mit-Initiatoren der Studie. Aktuelle Therapieansätze zielten vor allem auf einzelne, genau definierte Erkrankungen in frühen Stadien ab.
Die sogenannte Sehkraft-wiederherstellende Gentherapie soll dagegen auch die Behandlung von Spätstadien ermöglichen. In diesen Stadien sind die Sinneszellen der Netzhaut bereits zugrunde gegangen.
„Aber es gibt weitere Zellen im Auge, die durch die Gentherapie gewissermaßen umprogrammiert werden können. In der Netzhaut befinden sich beispielweise Zellen, die die Informationen aus den Sinneszellen verarbeiten und Bildinformationen, wie Größe oder Bewegungsrichtung eines Gegenstandes, an das Gehirn weiterleiten. Durch das gentherapeutische Einbringen von lichtsensitiven Proteinen reagieren aber auch diese Zellen auf Lichtreize. Man umgeht somit die fehlenden Sinneszellen“, erklärt Lindner.
Lichtantworten in den Netzhäuten beschreiben
Erste Ansätze dieser Art befänden sich bereits in klinischen Studien. „Jedoch gibt es bisher kaum Daten, aus denen sich ablesen lässt, welche der diversen lichtsensitiven Proteine am besten geeignet sind und welcher der verschiedenen Typen von Netzhautzellen genau behandelt werden soll“, sagt Lindner.
Das Forschungsteam hat im Tiermodell nun einen Versuchsaufbau entwickelt, mit dem sich die Lichtantworten in den Netzhäuten sehr genau beschreiben lassen. „Wir konnten zeigen, dass die gemessenen Lichtantworten denen von gesunden Augen stärker ähneln, wenn man zielgerichtet einen ganz bestimmten Zelltyp behandelt“, sagt Lindner.
„Viel wichtiger ist aber, dass sich jetzt relativ einfach systematisch verschiedene in Entwicklung befindliche Ansätze vergleichen lassen“, ergänzt Lindner. Damit könne die Entwicklung vielversprechender Ansätze effizienter vorangetrieben werden und schlussendlich schneller in die klinische Anwendung kommen.
Quelle: Philipps-Universität Marburg
Originalpublikation: Moritz Lindner et al.; The functional characteristics of optogenetic gene therapy for vision restoration; Cellular And Molecular Life Sciences, 2020; DOI: 10.1007/s00018-020-03597-6
