Die seltene und lebensbedrohliche Blutkrankheit Thrombotisch thrombozytopenische Purpura (TTP) trifft v.a. jüngere sonst gesunde Menschen zwischen 20 und 50 Jahren. Lediglich 2-3 pro einer Million Menschen erkranken an TTP, welche in den kleinen Blutgefäßen Gerinnsel bildet. Die Minderdurchblutung schädigt vor allem Herz, Hirn und Nieren und kann zu Hirnschlag oder Herzinfarkt führen. Die Krankheit betrifft häufiger Frauen und führt ohne Behandlung innerhalb weniger Tage in über 90 Prozent der Fälle zum Tod.
Autoimmunkrankheit mit bleibenden Folgen
TTP ist eine Autoimmunkrankheit mit Antikörpern gegen die Eiweiß-Schere ADAMTS13. Durch den akuten Mangel an ADAMTS13 wird der Von-Willebrand-Faktor nicht mehr größenreguliert und Blutplättchen verkleben spontan mit ihm. Daher besteht die Standardtherapie aktuell aus täglichem Plasmaaustausch (Entfernung der Antikörper, Zufuhr von ADAMTS13) und Immunsuppressiva.
Trotz der Behandlung sterben 10-20 Prozent der Patienten an einem akuten Schub. Mehr als die Hälfte der Patienten tragen als Folge der Minderdurchblutung bleibende neurologische Schäden wie Konzentration- und Aufmerksamkeits- oder Sehstörungen, Taubheitsgefühl in Armen oder Beinen, sowie Lähmungen davon. Bei knapp der Hälfte flammt die Krankheit innerhalb von ein bis zwei Jahren wieder auf.
Schnelles Eindämmen der Krankheit bei niedriger Rückfallquote
Schematische Darstellung der Blutplättchen (lila) welche an den überlangen Von Willebrand Faktor (braun) ankleben. © Massachusetts Medical SocietyIn einer multizentrischen klinischen Studie (CH, AU, IT, BE, USA) mit Beteiligung der Universitätsklinik für Hämatologie des Inselspitals Bern ist nun gelungen, TTP mit einem Anti-Von-Willebrand-Faktor-Nanobody zu behandeln, der verhindert, dass die Blutplättchen verkleben.
Dadurch kann TTP bereits innerhalb weniger Tage zurückgedrängt und die Organe vor weiterer Minderdurchblutung bewahrt werden, was bleibende Schäden zumindest stückweise verhindert. An der Studie waren 75 Patienten beteiligt. 36 Patienten erhielten neben der Standardtherapie den neuen Wirkstoff und 39 Patienten der Kontrollgruppe zusätzlich ein Placebo.
Die Berner Hämatologin Johanna Kremer Hovinga analysierte sämtliche Blutproben und stellte fest: Bei 95 Prozent der Patienten, welche den neuen Wirkstoff erhielten, endete die Akutphase der TTP bereits nach knapp vier Tagen also fast 40 Prozent schneller als bei der traditionellen Therapie. Die Nebenwirkungen waren insgesamt vergleichbar, allerdings traten unter dem neuen Wirkstoff häufiger leichte Blutungen auf (54% der Patienten gegenüber 38% mit Placebo).
Keiner der Patienten hatte solange das Medikament gegeben wurde einen Rückfall, dies obwohl die Autoimmunreaktion bei mindestens 20 Prozent der Patienten weiterhin aktiv war. Zusätzlicher Vorteil: Weil der neue Wirkstoff unter die Haut gespritzt werden kann, war es möglich Patienten bereits nach wenigen Tagen ambulant zu behandeln.
Langjähriges Spezialthema an Inselspital und Uni Bern
Die Universitätskliniken für Hämatologie am Inselspital und die Universität Bern erforschen bereits seit Mitte der 1990er Jahre die TTP und ADAMTS13 und haben hierzu umfassend publiziert.
Die vorliegende Studie ist die erste randomisierte grössere Patientenstudie im Bereich der seltenen Krankheit TTP und zeigt einen vielversprechenden neuen Therapieansatz basierend auf dem erweiterten Wissen um TTP.
Quelle: Universitätsspital Bern
